oqe 从2000%药品利润看医药分家 2011-11-14 16:55 · lobu 医药费不断攀升，医药分家是最后的解决方法吗？本文对医药分家进行了一些探讨。
2009年，Reata四处寻找bardoxolone的合作者，Huff估计其潜在年销售额在50-100亿美元。去年罗氏基于颇具前途的II期临床试验数据向FDA提交T-DM1的申请，但被FDA拒绝。
不过，这个处方级的鱼油类药物在知识产权上还存在着一些问题（FierceBiotech：因投资者担心AMR101的专利，Amarin股价下滑），所以不清楚Amarin能享有该药的市场独占权多久大家已经不得不学着忍耐。即使这个药最终成功地获得了批准，也不能保证最后的销售情况就如人们期望的那样。药物：AMR101 疾病：高甘油三酯症 开发商： Amarin 预测最高年销售额：32亿美元（投行Leerink Swann估计） AMR101属于处方级- 3类药物，在2个III期临床的结果喜人，直接推动Amarin的股价上扬。Gonzalez告诉分析师说，这个药物有可能极大地改变现有的慢性肾病治疗状况，当前的治疗药物只能略微地减缓慢性肾病的发展进程，然而bardoxolone有可能显著地改善患者的预后。
独立券商Helvea的分析师Karl-Heinz Koch估计，QVA149的年销售额有可能达到40亿美元。勃林格殷格翰的Pradaxa已经获得批准用于预防中风，使得它在市场上占有领先的优势。期间，公司的淋巴瘤药物vedotin（原来叫做SGN-35，现在以Adcetris的商品名销售）批准用于霍奇金淋巴瘤和间变性大细胞淋巴瘤，上市的首月销售额为1000万美元。
公司：BioMarin制药 地点：加利福尼亚州诺瓦托（Novato, CA） 研发预算：1.473亿美元（1.093亿欧元） 相对于2009年的变化：增长30.1% 研发经费占净销售额的百分比：39% 今年初，BioMarin治疗溶酶体储存障碍的BMN-110被广受关注，称该药物的III期临床是最大的有关酶替代治疗方案的研究之一。希腊的垃圾债券也进一步地拖累了该公司股价。但是没什么事是轻而易举的。在过去两年，公司发生了显著的变化。
根据协议，Acceleron将保留ACE-536在美国的共同营销权，并在该药上市后获得两位数的全球销售提成。安进公司的高管层对项目的优先级有着完美的理解。
今年吉利德科技的Complera已经成功地获得了FDA的批准，但是分析师们认为，Quad是个更好的潜在重磅炸弹药物，原因是Quad可以帮助更多的病毒载量范围更广的患者。第3个项目是正在进行治疗痛风临床研究的Arcalyst（rilonacept）。Eylea正在进行2个针对视网膜中央静脉阻塞的后期研究。接着，Mike Morrissey坐上了公司的头把交椅，然后立刻做出了个决定：把所有的鸡蛋都放在了一个篮子里，这个篮子就是Cabozantinib。
Atripla在艾滋病市场拥有主导地位，但同时也有严重的副作用，其中包括噩梦和幻觉。公司：Seattle Genetics 地点：加利福尼亚州巴索（Bothell, WA） 研发预算：1.464亿美元（1.091亿欧元） 相对于2009年的变化：增长22.9% 研发经费占净销售额的百分比：136% Seattle Genetics凭借其创新的抗体-药物共轭体很早就吸引了业界的注意。8月，公司的主导肺动脉高压治疗药物，treprostinil的口服剂型，在一次关键试验中失败。Actelion还有其它的、更远期的目标。
Genmab因为研发费用裁减到1.03亿美元而跌出榜单。此外，赛诺菲还通过收购获得了其它一些罕见病在研项目的相关权益。
激进的投资人Carl Icahn在其对该公司的支配力削弱之前，抢先更换了公司的高管团队，并因此而大捞一票。公司：Cubist制药 地点：马萨诸塞州列克星敦（Lexington, MA） 研发预算：1.614亿美元（1.17亿欧元） 相对于2009年的变化：下降7.5% 研发经费占净销售额的百分比：24.8% 上个月，Cubist通过收购Adolor，获得了有一个临床后期的项目治疗阿片类药物引起的便秘的药物ADL5945。
公司：Celgene 地点：新泽西州萨米特市（Summit, NJ） 研发预算：11.3亿美元（8.33亿欧元） 相对于2009年的变化：增长43.1% 研发经费占净销售额的百分比：30.8% Celgene今年的研发预算大幅提升，增加了43%。但是对于像Actelion这样规模的公司来说，总是不乏此类故事。不过，Vertex的研发团队不会如此轻松。吉利德科技的增强剂cobicistat，是Quad的4种成分之一。当事情正按着你的计划前进时，你就可以确定你的位置和速度了。据报道，Seattle Genetics在获得首个FDA批准之前，已经花费了超过5亿美元的研发费用。
Celgene不仅是药物研发公司，在医药交易上也很活跃。然而，当Morrissey不得不宣布FDA对该药治疗前列腺癌的晚期临床试验设计有异议后，公司股价又迅速下滑。
在短短的几个星期里，吉利德科学先是计划在公司所在的加州福斯特城（Foster City, CA）建设一个新的研究设施，在未来几年内将目前3400名的员工扩充一倍。目前治疗复杂尿路感染的CXA-201已进入了III期临床，治疗感染引起的腹泻的抗生素CB-183,315，以及ADL5945明年也将开始III期研究。
另外，治疗癫痫的候选药物VX-765的IIb期临床试验也马上就要开始。Cubist经常出现在分析师们的短名单中，作为大型药企寻找新药以带来新的现金流的目标。
在经过了 2009年的迅猛增长后，去年该公司的用于新产品开发上的投资就增长地小得多。在今年头9个月里，该公司已经花费了4亿美元用于研发新药。今年公司报告，后期临床结果显示，VX-770显示能够治疗某些囊性纤维化患者。同时，公司还与其最大的开发合作伙伴赛诺菲（Sanofi）合作，开展抗体药物组合的研究以及Zaltrap（aflibercept）治疗结直肠癌的晚期研究。
值得一提的是，我相信，即使把这些生物技术公司的所有实验药物的预测巅峰销售额加起来，还是比罗氏的在研产品的预测销售额要低。然而在短短几个月的时间里，Cubist的CEO Michael Bonney和他的团队化解了这一担忧。
Abraxis BioScience也不在名单中，这家公司被成长迅速的Celgene收购，今年Celgene跃升至排名第三的位置。同样，我觉得把Exelixis归为制药公司也是不合理的。
Exelixis选择绕过FDA的临床试验特殊评估协议（Special Protocol Assessment，SPA），将重点放在疼痛这个终点，并建立了一个涵盖总体生存率的备用方案。其实这点距离对Scangos来说并不是个问题，因为当Scangos还在Exelixis担任CEO时就以直接参与研发而闻名。
今年3月，在出现一系列安全问题后，Amylin和合作伙伴武田制药（Takeda）决定结束开发肥胖症治疗药物普兰林肽（pramlintide）和美曲普汀（metreleptin）的复方。公司：Actelion 地点：瑞士Allschwil 研发预算：5.39亿美元（4.843亿瑞士法郎） 相对于2009年的变化：增加2.6% 研发经费占净销售额的百分比：25% Actelion花费了相当可观的研发预算在它的一个晚期临床阶段药物macitentan，这是一个治疗肺动脉高压（PAH）的新药。就像罗氏（Roche）与基因泰克（Genentech）的关系一样，赛诺菲期望Genzyme继续开发生物药品，使其在迅速变化的市场中成为美国市场的关键一员。现在可别指望Morrissey会妥协。
今年6月，公司与Alios BioPharma达成药物许可协议，以获得更多相关领域内的在研药物。Celgene支付给Acceleron2500万美元的前期款、2.17亿美元的里程金。
数据显示，有效性没有达到目标，但却展示了明确的安全性和耐受性，对该药治疗PAH的研究有很大帮助。不幸的是，Amylin在蛇咬伤和肥胖症药物领域的研发就没有如预想中的那样顺利。
这些都是2010年的数字，所以你会最后一次看到健赞（Genzyme）的名字出现在名单上。然而，随着其最畅销药物波生坦逐步丢失市场份额，公司股价也不断下滑。
